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摘要
在一个药物日益个性化的时代,临床试验往往受到小样本的影响。因此,基于这些试验数据的治疗比较可能导致不确定的决定。高效的决策策略是非常必要的,这样就可以在不增加错误风险的情况下用更小的样本做出决策。本章围绕着这样一种策略展开:在决策中包含来自多个结果的信息,从而专注于来自二元结果的数据。该方法的关键要素是:(1)适用于两种结果的治疗比较标准,(2)多元贝叶斯技术同时分析多个二元结果。这些元素的概念性讨论由实现该方法的软件进行补充。为了进一步促进小样本试验,本章还概述了与数据收集前的传统样本量估计相比,临时分析如何可能导致更有效的决策。