多变量临床试验研究

在一个医学日益个性化的时代，临床试验往往受到小样本的影响。因此，基于这些试验数据的治疗比较可能导致不确定的决定。有效的决策策略是非常必要的，这样就可以在不增加错误风险的情况下用更小的样本做出决策。当前的章节围绕着这样一种策略:在决策中包含来自多个结果的信息，从而关注来自二进制结果的数据。该方法的关键要素是(1)适用于两种结果的治疗比较标准，以及(2)同时分析多个二元结果的多元贝叶斯技术。对这些要素的概念性讨论辅以实现该方法的软件。为了进一步促进小样本试验，本章还概述了与传统的数据收集之前的样本量估计相比，中期分析如何导致更有效的决策。